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4岁的早衰这是一种因今日快乐8开奖突变而导致的过早衰老的综合症

马汀·扎巴拉(Martin Zabala)新华社/ eyevin / Redux

小鼠“难以置信”的今日快乐8开奖编辑结果激发了治疗儿童早衰综合症的计划

一只老鼠弯腰弯腰,呈灰色,在7个月大时几乎没有动弹。其他人则只有11个月大,穿着光滑的黑色外套,到处乱跑。一项新研究的视频和其他结果激发了人们对治疗早衰症(一种罕见的,致命的遗传性疾病,其症状类似于早期衰老)的孩子的治疗的希望。研究小组今天在一项针对早衰症突变小鼠的研究中,著名的CRISPR今日快乐8开奖组编辑的堂兄纠正了DNA错误,从而预防了这种疾病的典型心脏损害。 性质。经过处理的小鼠的寿命约为500天,是未经处理的动物的两倍多。

麻省大学的今日快乐8开奖疗法研究人员高光平说:“结果令人难以置信。”

尽管早衰疗法的开发者致力于改善这种状况,但他们也正在采取步骤,在受影响的儿童中测试最新版本,其他一些科学家也表示支持。加州大学伯克利分校的今日快乐8开奖编辑研究员费奥多·乌尔诺夫(Fyodor Urnov)说,鼠标的结果“超出了任何人的最疯狂的期望”。 “新数据是治疗早衰儿童的当务之急……并且在未来三年内也要这样做。”

据估计,世界上大约有400人患有哈钦森-吉尔福德早衰综合症,其原因是一种叫做Lamin A的蛋白质的今日快乐8开奖发生了单碱基改变,该蛋白质有助于支持细胞内形成细胞核的膜。产生的异常蛋白,称为早老蛋白,会破坏核膜并对许多组织的细胞有毒。蹒跚学步的孩子很快会变得秃顶,生长发育受阻,身体脂肪减少,关节僵硬,皮肤起皱,骨质疏松和动脉粥样硬化。早衰症患者平均会在14岁左右死于心脏病发作或中风。

研究人员以前曾使用CRISPR破坏早衰症小鼠中lamin A突变今日快乐8开奖的活性。但是他们的健康状况仅得到了适度的改善,并且禁用一个人的良好今日快乐8开奖复制可能会造成伤害。因此,哈佛大学和Broad Institute的David Liu转向了碱基编辑,这是一种由CRISPR启发并在他的实验室开发的DNA改变方法。与CRISPR在DNA上进行双链切割不同,早衰研究中使用的碱基编辑器仅对一条链进行切割,并交换出一个碱基。基本编辑已经治疗了小鼠的肝脏,眼睛,耳朵,血液和脑部疾病,Liu希望尝试一种涉及多个器官或组织的“臭名昭著”的疾病。

Liu的研究小组与范德比尔特大学心脏病学家Jonathan Brown和国立卫生研究院所长Francis Collins进行了合作,后者是2003年识别早衰突变的两个研究小组之一。该研究小组首先在两个培养细胞中测试了碱基编辑方法早衰患者,发现它可以纠正突变,同时在今日快乐8开奖组中的其他位置几乎没有引起不必要的变化。然后,他们将编码基础编辑器的DNA包装到腺相关病毒(AAV)中,该病毒是今日快乐8开奖疗法的标准递送载体,并将它们注射到早衰症突变的幼鼠中。

柯林斯说:“结果远比我们敢于希望的要好。”当六个月后检查小鼠时, 他们的骨骼,骨骼肌,肝脏,心脏和主动脉中有20%至60%具有DNA修复。在几个组织中,早老素水平下降,层粘连蛋白A水平上升。即使小鼠接受治疗已经两周大,或人类年龄约为5岁,但几个月后的主动脉几乎没有出现纤维组织生长的迹象或在患有早衰症的小鼠和儿童中见到平滑肌细胞的丧失。杜克大学的今日快乐8开奖编辑研究员查尔斯·格斯巴赫(Charles Gersbach)说:“它使这项技术的潜力发挥了作用。”

一些啮齿动物最终发展为肝肿瘤,这在接受大剂量AAV今日快乐8开奖治疗的小鼠中曾见过。尚无人因此类治疗而发展为肝肿瘤。刘说,仍然,降低AAV剂量以提高安全性是“目标”。为此,他和柯林斯正在评估更有效的基础编辑器。

该研究的合著者,布朗大学的医生莱斯利·戈登(Leslie Gordon)的儿子死于早衰症,并共同创立了早衰研究基金会(Progeria Research Foundation),他不希望在制定计划和筹集资金来测试儿童治疗方案之前等待“下一次迭代”。 。她的基金会正在与公司(包括Liu共同创立的Beam Therapeutics)进行对话,希望开展一项临床试验。戈登说:“我们将为这些孩子找到解决方法。”